CHMP отклонил регистрационную заявку на masitinib при боковом амиотрофическом склерозе

Цена на акции компании AB Science упала после того, как консультативный совет Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) отказался поддержать одобрение masitinib для применения при боковом амиотрофическом склерозе (БАС), сообщает PharmaTimes.

Эксперты Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) сочли данные, представленные в регистрационном досье, недостаточно обоснованными для того, чтобы можно было рекомендовать одобрение препарата. Этот вывод был сделан на основании результатов инспекционных проверок двух основных центров клинических исследований на соответствие стандартам Надлежащей клинической практики (GCP).

Комитет также не признал клиническую значимость различия, проводимого AB Science между пациентами с «нормальным» прогрессированием заболевания (к этой категории были отнесены 85% субъектов исследования), продемонстрировавшими улучшение по функциональной шкале оценок БАС (ALSFRS), что являлось первичной конечной точкой, и пациентами с «быстрым» прогрессированием (15% субъектов), отметили в компании.

Компания направила запрос о повторном рассмотрении заявки с намерением представить результаты дополнительного анализа по пунктам, вызывающим озабоченность CHMP.

БАС, называемый также болезнью Лу Герига, – редкое дегенеративное заболевание, вызывающее мышечную атрофию и прогрессивный паралич.

В ЕС и США в настоящее время зарегистрированы около 50 тыс. пациентов с данным заболеванием. Ежегодно в этих регионах регистрируют более 16 тыс. новых случаев БАС. Прогнозы исходов заболевания весьма печальны: пациенты умирают в большинстве случаев в течение 5 лет после постановки диагноза.

В 5-10% случаев заболевание является наследственным, однако его причина в большинстве случаев еще недостаточно изучена. На сегодня БАС неизлечим.

Masitinib – новый ингибитор тирозинкиназ для приема внутрь, таргетирующий тучные клетки и макрофаги, играющие важную роль в поддержании иммунитета, путем ингибирования ограниченного числа киназ.

Второе решение CHMP по препарату, которому был присвоен статус орфанного в США и ЕС, ожидается в июле.

Источник: pharmvestnik.ru

Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Добавить комментарий

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :mrgreen: :lol: :idea: :grin: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!: